Por que o Zolgensma é tão caro?

A empresa de biotecnologia informou em comunicado que o preço “foi determinado levando em consideração o valor clínico, social, econômico e inovador que essa nova terapia genética representa”.

Quanto tempo dura o Zolgensma?

“O valor do Zolgensma é o equivalente a dez anos tomando os outros medicamentos. Considerando que a expectativa de vida de uma pessoa que tomou o medicamento até os 6 meses é de cerca de 30 a 40 anos, o valor é compensado”, afirma.

Quem fabrica o Zolgensma?

Anteriormente, as pessoas que conviviam com AME e suas famílias não tinham opções de tratamento que alterassem a história natural da doença. Porém, atualmente, ela possui tratamento: o Zolgensma, um medicamento lançado em 2019 pelo laboratório suíço Novartis.

Qual a expectativa de vida de uma pessoa com AME?

Expectativa de vida: caso não sejam tomadas ações de tratamento, cerca de 68% dos pacientes morrem antes dos dois anos; e 84% antes dos quatro anos de idade. A adoção de cuidados respiratórios e nutricionais proativos pode reduzir a mortalidade antes dos 2 anos para 30%.

Como conseguir o Zolgensma pelo SUS?

O Zolgensma deve estar disponível no SUS em até 180 dias e também deve ser incluído no Rol da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) dentro do mesmo prazo. Desde o início de 2019, o Ministério da Saúde investiu mais de R$ 3,8 bilhões no tratamento de doenças raras.

Quem tem AME agora tem Spinraza?

Em abril deste ano, o Ministério da Saúde anunciou a incorporação do medicamento nusinersena (Spinraza) para o tipo I da AME, forma mais grave e frequente da doença, e, em junho, informou que a oferta do medicamento para os tipos II e III da doença será realizada na modalidade de compartilhamento de risco.

Qual a diferença entre o Spinraza E o Zolgensma?

O Spinraza tem a função apenas de controle dos efeitos da doença, enquanto o princípio do Zolgensma é substituir a função do gene do neurônio motor de sobrevivência 1 (SMN1) ausente nos portadores de AME, por uma nova cópia de um gene SMN humano.

Como é um bebê com AME?

O bebê não move a cabeça de um lado para o outro, não leva as mãos até a boca ou não alcança os brinquedos colocados na frente dele. O bebê pode ainda não conseguir rolar e nem se sentar. Dificuldades para mamar e se alimentar: o bebê pode perder a capacidade de sucção ao mamar.

Quantos portadores de AME tem no Brasil?

Com um número aproximado de sete mil casos no Brasil, a AME é causada por uma mutação no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1), que causa uma deficiência no nível da proteína SMN.

Quem tem AME pode andar?

Os pacientes apresentam capacidade de ficar em pé e andar, mas devido à progressão da doença podem perder essa habilidade ao longo da vida. As pernas são mais gravemente afetadas do que os braços.

Como o Zolgensma age no corpo?

É um tratamento que melhora os níveis de proteína SMN funcional através da introdução na célula do paciente de um novo gene SMN1. Zolgensma é administrado por perfusão intravenosa. Um vírus, o AAV9, transporta o gene de reposição para o corpo. Este vírus “infecta” as células com o novo DNA.

Qual é o remédio mais caro do Brasil?

A Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) aprovou na segunda-feira, 6, a inclusão do onasemnogeno abeparvoveque (Zolgensma), um dos remédios mais caros do mundo (tem preço máximo de venda de R$ 6,5 milhões no Brasil), contra a atrofia muscular espinhal (AME), no rol de coberturas obrigatórias dos planos de saúde.

Qual o princípio ativo do Zolgensma?

Onasemnogene abeparvovec é um medicamento de terapia genética que expressa a proteína humana de sobrevivência do neurónio motor (SMN).

Qual a pessoa mais velha com AME?

Aos 36 anos de idade, o analista de sistemas Felipe dos Santos tem uma vida normal. Trabalha, sai com amigos, frequenta festas, brinca com o cachorro.

Tem cura para a doença AME?

AME tem cura? Atualmente, não existe cura para a AME, mas existem tratamentos. O tipo de tratamento necessário dependerá do tipo de AME e da gravidade dos sintomas e inclui cuidados respiratórios, fisioterapia e controle nutricional, que podem melhorar os sintomas da doença e garantir melhor qualidade de vida.

O que causa a doença AME?

O que causa a Atrofia Muscular Espinhal (AME)?
A atrofia muscular espinhal é causada por uma mutação no gene de sobrevivência do neurônio motor 1. Este gene é responsável pela produção da proteína do neurônio motor de sobrevivência (SMN) que mantém a saúde e a função normal dos neurônios motores.

Quem toma Zolgensma?

Com o nome comercial Zolgensma (Novartis), o medicamento é usado para tratamento de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo I, com até 6 meses de idade. Outra condição colocada pela ANS para receber o tratamento é que a criança não esteja em ventilação mecânica invasiva acima de 16 horas por dia.

Qual o valor da Nusinersena?

O preço proposto pelo fabricante é relatado como de R$ 145.700,00 por frasco.

Qual é o registro mais caro do mundo?

O Zolgensma é considerado o remédio mais caro do mundo, com cada dose custando US$ 2,125 milhões —aproximadamente R$ 12 milhões— nos Estados Unidos. O registro do novo medicamento da empresa Novartis Biociências S.